Новый метод применения пуповинной крови

С момента первого применения стволовых клеток пуповинной крови в 1988 году в мире уже выполнено более 35 000 трансплантаций этого ценного биологического материала. Спектр заболеваний, при которых применяются стволовые клетки пуповинной крови, постоянно расширяется и на сегодняшний день насчитывает около 100 нозологических единиц.
Общепринятый протокол лечения злокачественных и генетически обусловленных заболеваний крови и метаболизма методом трансплантации гемопоэтических стволовых клеток предусматривает строгую иммунологическую совместимость между донором и реципиентом и применение высокодозной химиотерапии перед трансплантацией. Последняя токсична и часто сопровождается осложнениями, а шансы найти совместимого донора костного мозга для некоторых пациентов составляют 1 на миллион. Пуповинная кровь, как известно, характеризуется меньшей иммуногенностью, что позволяет ее применять при более низкой иммунологической совместимости, но протокол высокодозной химиотерапии до сих пор был  также обязательным.

 

Новый, более безопасный подход к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при лечении генетически обусловленных заболеваний метаболизма недавно представили ученые из детской больницы в Питтсбурге (США). Исследователи сообщили, что им удалось с помощью стволовых клеток пуповинной крови безопасно и эффективно вылечить 44 ребенка от различных тяжелых генетически обусловленных заболеваний. Это серповидноклеточная анемия, талассемия, синдром Хунтера, болезнь Краббе, метахроматические лейкодистрофия и ряд иммунодефицитных заболеваний. Это крупнейшее в своем роде клиническое исследование с применением пуповинной крови, проведенное на данный момент. Результаты лечения пациентов опубликованы в журнале Blood Advances.

 

Стволовые клетки пуповинной крови пациентам вводились внутривенно. Трансплантации стволовых клеток предшествовала химиотерапия в невысоких дозах и иммуносупрессивные препараты. Врачи пытались создать терапевтический протокол, который реально было бы применять в различных центрах при невысокой стоимости лечения. По данной схеме пациентам после введения первой дозы стволовых клеток и их «интеграции» с организмом реципиента вводилась небольшая последующая доза. Важно отметить, что разработанный метод лечения не требовал строгой иммунологической совместимости между донором и реципиентом.

 

Разработанный метод лечения генетически обусловленных заболеваний особенно важен для этнических меньшинств, поскольку из-за высокой вариабельности антигенов на поверхности клеток детям от родителей разных национальностей бывает очень сложно подобрать совместимого донора костного мозга.

 

В пролеченных пациентов осложнения от трансплантации стволовых клеток пуповинной крови были относительно незначительными. Ни у одного пациента не развилась острая форма болезни «трансплантат-против-хозяина», а уровень смертности от вирусных инфекций составил 6%, что значительно ниже, чем в предыдущих клинических исследованиях.

 

Во всех 30 детей с генетическими метаболическими нарушениями, при которых в организме больного накапливаются вредные токсины, через год после лечения отмечались нормальные уровни ферментов и улучшения неврологической симптоматики.

 

Самым распространенным заболеванием, по поводу которого проводилась трансплантация была лейкодистрофия. Больные с этой болезнью преимущественно умирают в течение нескольких лет с момента появления симптомов. Даже при трансплантации пуповинной крови ранее лишь 60% детей проживали 3 года после лечения. При применении описанного выше нового протокола более 90% пациентов были живы через 3 года после трансплантации.

 

Ни один из известных ранее методов лечения не обеспечивал такого высокого уровня безопасности, эффективности и универсальности по применению при лечении различных болезней. Данная схема трансплантации эффективна при как минимум 20 болезнях.

 

Новый метод лечения уже успешно применяется и у взрослых.

 

По материалам: https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-07/uop-ucb071420.php

No Comments Yet.

Leave a comment

You must be logged in to post a comment.