В течение многих десятилетий врачи полагались на трансплантацию стволовых клеток, чтобы восстановить иммунную систему пациентов с раком крови, например лейкемией и лимфомой. Это побудило исследователей поставить вопрос, может ли трансплантация стволовых клеток перезагрузить иммунную систему таким образом, чтобы она не атаковала собственный организм пациента, что имеет место при аутоиммунных заболеваниях, таких как рассеянный склероз, системная красная волчанка и ревматоидный артрит. Известно более 80 видов аутоиммунных заболеваний.

На сегодняшний день большинство методов лечения аутоиммунных заболеваний стволовыми клетками предусматривают трансплантацию собственных (аутологичных) стволовых клеток пациента. Такое лечение доступно многим пациентам, поскольку нет необходимости искать донора стволовых клеток. На данный момент взрослым пациентам проводят трансплантацию аутологичных стволовых клеток, выделенных из собственного костного мозга или периферической крови, а сегодняшним детям может применяться собственная пуповинная кровь. Еще одним преимуществом использования пациентам собственных стволовых клеток является то, что аутологическая трансплантция требует менее интенсивной химиотерапии, снижает риск возникновения осложнений, таких как угрожающие жизни инфекции.

В прошлом году в результате клинических испытаний получено некоторые очень интересные результаты по трансплантации стволовых клеток для лечения рассеянного склероза. При рассеянном склерозе иммунная система атакует миелин пациента — жировую защитную оболочку, которая окутывает нервные волокна в головном и спинном мозге, вызывая воспаление, что можно диагностировать при магнитно-резонансном исследовании.

Рассеянный склероз, как и другие аутоиммунные заболевания, чаще встречается у женщин, чем у мужчин. Число пациентов, живущих с рассеянным склерозом, составляет 2,5 миллиона по всему миру, в том числе 400 000 случаев – в США и 100 000 — в Великобритании.

В Северо-Западном университете в Чикаго (США), группа ученых во главе с д-ром Ричардом Бертом провели трансплантацию аутологичных стволовых клеток, как экспериментальное лечение, при около 23 различных аутоиммунных заболеваниях. И хотя эти исследователи избегают публичности, некоторые из их пациентов сами сообщили о значительном улучшении, а команда врачей по своим исследованиях опубликовала много научных статей.

В 2015 году группа д-ра Берта опубликовала ретроспективное исследование результатов лечения 151 больного рассеянным склерозом, которым провели аутологичные трансплантации стволовых клеток и наблюдали в течение двух-четырех лет после лечения. У пациентов отмечено статистически значимое улучшение по многим неврологическими показателями, а также улучшение качества жизни. Пожалуй, наиболее статистически убедительным показатель выживаемости без прогрессирования заболевания, составил 87% для пациентов в течение 4 лет. Это важно, потому что рассеянный склероз иногда останавливается, а затем снова начинает прогрессировать, поэтому достижение стойкой ремиссии свидетельствует о положительном влиянии трансплантации стволовых клеток.
Когда врач описал результаты лечения как «отличные», клиническое испытание по трансплантации стволовых клеток в лечении рассеянного склероза, проведенное в Королевской больнице в Шеффилде (Великобритания), получило огромное освещение в средствах массовой информации. Двое опрошенных пациентов в рассказе газете Daily Mail рассказали, что они были прикованными к инвалидному креслу, но получили возможность ходить. К сожалению, все же значительное неврологическое улучшение удается достичь не у каждого пациента с рассеянным склерозом, которому провели трансплантацию стволовых клеток.

Британское общество рассеянного склероза подготовило учебное пособие для пациентов, которые рассматривают возможность трансплантации аутологичных стволовых клеток. Врачи предупреждают, что пациенты с рассеянным склерозом должны взвесить потенциальные преимущества трансплантации стволовых клеток и риски по сравнению с другими методами лечения рассеянного склероза. Продолжаются исследования, цель которых определить, какие пациенты с рассеянным склерозом являются лучшими кандидатами для трансплантации стволовых клеток.

В то же время возникают различные новые методы лечения рассеянного склероза и других аутоиммунных заболеваний с использованием стволовых клеток, не являющихся традиционной «трансплантацией стволовых клеток». При традиционной трансплантации пациенты сначала получают химиотерапию, чтобы подавить или уничтожить свою родную иммунную систему. Во-вторых, трансплантация обеспечивает пациента кроветворными (гемопоэтическими) стволовыми клетками, чтобы построить новую иммунную систему. В-третьих, при трансплантации стволовые клетки вводятся методом инфузии в крупные кровеносные сосуды.

На сегодняшний день, большинство пациентов в клинических испытаниях, которым проводится клеточная терапия для лечения аутоиммунных заболеваний, получают мезенхимальные стволовые клетки.

Целью многих клинических испытаний является лишь модуляция иммунной системы пациента, а не полная ее замена. В 2016 Chen и соавт. опубликовали обзорную статью, в которой проанализировали 16 клинических испытаний терапии мезенхимальными стволовыми клетками больных рассеянным склерозом, проведенных в 11 странах мира. В исследованиях применялись мезенхимальные стволовые клетки из костного мозга, ткани пупочного канатика, а также из жировой ткани. Также подсчитано, что из 58 клинических испытаний по лечению различных аутоиммунных заболеваний, которые были зарегистрированы в течение последних пяти лет, 62% пациентов получали терапию мезенхимальными стволовыми клетками.

Еще один новый подход к лечению рассеянного склероза изучается в 1 фазе клинического исследования при Tisch MS Research Center в New York (код трайла NCT01933802). В исследовании, которое проводит директор центра, д-р Сауд А. Садиг, используются аутологичные стволовые клетки костного мозга пациента, из которых в лаборатории выделяют невральные клетки-предшественники. В этом трайле пациенты не получают химиотерапии, а стволовые клетки вводятся путем 3 интратекальных инъекций (в спинномозговую жидкость) в количестве 2-10 млн клеток на 1 дозу с интервалом в 3 месяца. И хотя данный проект планировался только для оценки безопасности метода интратекального введения стволовых клеток, в 70% из 10 пациентов с рассеянным склерозом, пролеченных по данной схеме, отмечено улучшение.

Переход к лечению аутоиммунных заболеваний с использованием мезенхимальных стволовых клеток вместо гемопоэтических открывает большое количество новых возможностей для пациентов. С одной стороны, современные дети могут получать лечение собственными стволовыми клетками, сохраненными из ткани пупочного канатика или плаценты, в контексте персонализированной клеточной терапии любого аутоиммунного заболевания, которое может развиться в будущем. С другой стороны, донорские банки стволовых клеток могут стать источником клеточных препаратов для пациентов, не имеющих собственного запаса стволовых клеток.
Будущее клеточной терапии аутоиммунных заболеваний, в частности рассеянного склероза, подает большие надежды. Пациенты имеют возможность большого выбора клинических исследований. Ученые надеются, что исследования следующего десятилетия подведут к возможности остановить или вылечить рассеянный склероз.

По материалам: http://parentsguidecordblood.org/